<投資家Q&A-037>ステムリム パイプラインの成功可能性・再生誘導医薬の未来・PJ2 – PJ5の導出見込みについて

前回のステムリムに関するご質問「<投資家Q&A-034>ステムリム 表皮水疱症フェーズ2治験結果を受けた脳梗塞治験の成功可能性」を頂戴した方から、ステムリムの再生誘導薬と再生誘導医薬の今後について再度ご質問を頂きました。

 

<質問(一部抜粋・一部修正)>

ステムリム社の事業について、下記3点お伺いいたしたく存じます。

1.表皮水泡症の臨床2相で有意差を出し、成功裏に終わりましたが、会社HPに記載の疾患領域のうち、表皮水泡症と同じ作用機序で効果がありそうな適応症はどちらになりますでしょうか?
https://stemrim.com/product/pipeline/

2.今後「再生誘導医薬」は世界に普及していくとお考えでしょうか?

3.その他のプロジェクト「PJ2~5」の導出の見込みについて、如何お考えでしょうか?

ご多忙の折、複数の質問で大変恐縮ですが、ご回答いただければ幸いです。

 

<回答>

1.HMGB1ペプチド薬による表皮水泡症治療のメカニズムは、同治療薬を投与することにより、体内の間葉系幹細胞を増幅させ、表皮の再生を活性化させることです。

その際、間葉系幹細胞のトロフィック能⼒による皮膚細胞への栄養供給が大きく働いています。

と言っても、人間の表皮は真皮があれば再生するものなので、表皮水泡症治療に対するHMGB1ペプチド薬の意味合いは再生補助という位置づけです。

ステムリムは現在、表皮水疱症、脳梗塞、心筋症(虚血性心筋症・拡張型心筋症)、潰瘍性大腸炎、アトピー性皮膚炎、外傷性軟骨損傷・変形性膝関節症、外傷性脳損傷を適応とする治療薬の開発を続けていますが、表皮水疱症と同じ様なメカニズムで治療が行われるものは残念ながらありません。

脳梗塞、心筋症(虚血性心筋症・拡張型心筋症)の主な作用機序は線維化抑制です。

潰瘍性大腸炎、アトピー性皮膚炎の主な作用機序は炎症抑制です。

外傷性軟骨損傷・変形性膝関節症、外傷性脳損傷は非常にチャレンジングですが、主な作用機序は組織再生です。

以上より、2020年1月14日に公表された「栄養障害型表皮水疱症を対象とした骨髄間葉系幹細胞動員医薬 KOI2(HMGB1 ペプチド)臨床試験(第 II 相医師主導治験)のデータ解析結果の速報について」の好結果が他のパイプラインに大きく連動していくことは考え難いです。

 

2.再生誘導医薬の未来は、血管内に放出される間葉系幹細胞の最大量、間葉系幹細胞の集積力、ならびに間葉系幹細胞の実際の能力の強度次第と考えています。

上記表皮水疱症のフェーズ2治験結果の公表物において、「KOI2投与終了後の最終観察時点(投与終了6か月後)においても、9例中7例が治療前値を下回る改善を示し、そのうち4例は50%以上の著明な改善」と記述されていましたが、表皮再生にも関わらず、「治療前に比べて50%以上の改善」程度では間葉系幹細胞の能力の強度に疑問を持ったとしても不思議ではありません。

「再生誘導医薬」が「再生補助医薬」と捉えられるか、それとも「再生医薬」と捉えられるか、という観点で、私は「外傷性軟骨損傷・変形性膝関節症」または「外傷性脳損傷」を対象とする開発に非常に注目しています。

ステムリムもこの部分については理解しているはずなので、PJ1に比べてより血管内に間葉系幹細胞を放出させるPJ2や、間葉系幹細胞の集積力のあるPJ3などの開発を続けています。

なお、PJ5(遺伝子導入された間葉系幹細胞の投与)に対しては、結局やっていることはサンバイオ社のコンセプトと類似しているため、私は再生誘導医薬とは考えていません。

再生誘導医薬は結局の所、間葉系幹細胞自身の能力を操作することはしないため、その能力の強度に大きくされることになります。

現在報告されている情報からでは、非常にチャレンジングな印象を受けます。

 

3.再生誘導医薬は新しい医療の概念になるため、実績がほとんどありません。

そのため、ステムリムにとっては実績を積むことが非常に有益になります。

しかし、2019年10月末時点でのステムリムの現金同等物は100億円程しかありません。

今年度はパイプラインの開発が初期にも関わらず15億円程の出費を見込でいるため、導出無く開発を続ける(実績を積む)のは非常にリスクが高いです。

そのため、PJ2、PJ3、PJ5はステムリムのホームページにもあるように、導出が前提になると考えます。

 

<調査銘柄の概要>
間葉系幹細胞について(ステムリム ホームページ)

<調査銘柄の概要>
4599 : ステムリム
住所 : 大阪府茨木市彩都あさぎ7丁目7-15 彩都バイオインキュベータ3階
電話番号 : 072-648-7152(非通知発信は接続不可)
HP : https://stemrim.com/

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