メディシノバ『松田CMOが「ALSフェーズ2b/3治験を絶対成功させる」と発言した根拠とそのための課題(COMBAT-ALSプロトコルのリスク編)』【SKメルマガ巻読みのご紹介】

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■ タイトル:ルーティン配信 – メディシノバ『松田CMOが「ALSフェーズ2b/3治験を絶対成功させる」と発言した根拠とそのための課題(COMBAT-ALSプロトコルのリスク編)』

 

松田CMOが現在進行中のALSフェーズ2b/3治験(COMBAT-ALS)に対して「絶対に成功させる」と公言したことは読者の皆様の記憶にも刻まれていることと思います。

本記事ではその根拠や失敗のリスクになり得る要因とその課題について解説致します。

まずCOMBAT-ALSの成功を占う上で基礎となるデータは同フェーズ2a治験(IBU-ALS-1201)から得られます。

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02238626?view=results

IBU-ALS-1201のエンロールの特徴はALS発症から5年以内(早期グループ)を基本としつつも発症後5年〜10年以内(後期グループ)のALS患者もエンロールの対象としていることです。

早期グループとは言いつつも、ALSは発症から3年を超えると病態は後期ステージに移行する患者が多くなるため、IBU-ALS-1201の発病履歴のエンロール基準は非常にアグレッシブなものでした。

また、FVC(努力性肺活量)60%以上というIBU-ALS-1201のエンロール基準もアグレッシブなものです。

なぜなら、FVC60%は非侵襲的人工呼吸器の装着が必要となる数値であり、48点満点のALSFRSスコアにおいて呼吸困難、起座呼吸、呼吸不全の3項目12点満点だけにおいて8点程失う状態です。

ALSの発症後期(重症度を意味する訳ではない)患者を適応とする治療薬は存在しないことからも、メディシノバはIBU-ALS-1201において後期患者に対してもMN-166の有効性を検討しました。

しかし残念ながら有効性は認められず、効果(半年間のALSFRSスコアの減少)は早期グループで-4.5(プラセボ:-3.8)、後期グループでは-4.8(プラセボ:-2.2)という結果でした。

ALSFRSを指標とするプラセボ比の有効性ではMN-166は治療効果にネガティブに作用するという結果になりましたが、早期グループで-4.5、後期グループでの-4.8という数値はエダラボンのこれまでの治験結果より有効性が高いことも事実です。

<エダラボンによるALS治験結果>
1.MCI186-18試験(有効性なし)
・対象:ALS重症度分類3度、FVC60%以上、ALS発症後3年以内の患者
・6ヶ月後のALSFRSスコアの変化:-6.52【n=13】(プラセボ:-6.00【n=12】)

2.MCI186-19試験(有効性あり)

 

■ ALS(筋萎縮性側索硬化症)パッケージ1に含まれるコンテンツ (☆:当記事)

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メディシノバ『松田CMOが「ALSフェーズ2b/3治験を絶対成功させる」と発言した根拠とそのための課題(COMBAT-ALSの成功を占う多数の根拠編)』【配信日:2022年1月2日】

☆メディシノバ『松田CMOが「ALSフェーズ2b/3治験を絶対成功させる」と発言した根拠とそのための課題(COMBAT-ALSプロトコルのリスク編)』【配信日:2021年12月26日】

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メディシノバ『BiogenのTofersenによるALSフェーズ3治験結果によって得られた臨床データがMN-166によるALS治療薬開発に与える影響』【配信日:2021年10月24日】

・メディシノバ『慶應義塾大学のロピニロール塩酸塩を用いたALSフェーズ1/2a治験結果に対する考察』【配信日:2021年5月21日】

 

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