メディシノバ『BiogenのTofersenによるALSフェーズ3治験結果によって得られた臨床データがMN-166によるALS治療薬開発に与える影響』【SKメルマガ巻読みのご紹介】

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■ 当記事はSKメルマガ巻読みのALS(筋萎縮性側索硬化症)パッケージ1に含まれるコンテンツのご紹介です。SKブログでの紹介記事は本文の30%程度です。

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■ タイトル:メディシノバ『BiogenのTofersenによるALSフェーズ3治験結果によって得られた臨床データがMN-166によるALS治療薬開発に与える影響』

 

バイオジェン社は2021年10月17日、American Neurological Association(ANA)年次総会においてTofersenによるALSフェーズ3治験の結果(主要評価項目および副次評価項目)を発表し、その中で主要評価項目である28週目時点でのALSFRSスコアの改善効果に対して、Tofersenが統計学的な有効性を示さないことを提示しました(プラセボ:-8.14、Tofersen:-6.98【p=0.97】)。

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-topline-results-tofersen-phase-3-study-and-its

同治験はTofersenの持つSOD1遺伝子およびSOD1タンパク質の発現を抑制する効果によって、ALSの発症原因遺伝子の一つであり、同タンパク質の発現に関わるSOD1遺伝子に焦点を当てた内容です。

そのため、同治験ではSOD1遺伝子変異を発症理由とするALS患者に絞ってエンロールを行いました。

そして、同治験結果の注目点を2つにまとめると、「1.Tofersenが脳脊髄液中のSOD1発現レベルを低下させたものの、ALSFRSスコアの改善効果を示さなかった。」、「2.Tofersenが血清中のNfL(ニューロフィラメント軽鎖)を低下させたものの、ALSFRSスコアの改善効果を示さなかった。」につきます。

*NfL:神経細胞が何らかの原因で破壊された際に軸索から放出されるタンパク質。

まず、同治験はこれまでALSの主要な原因の一つと考えられていたSOD1遺伝子の発現レベルを低下させただけではALSの治療には適さないということが立証された一つの事例となりました。

このことはALS発症の原因に焦点を当てた治療法(所謂「上流の治療法」)ではなく、発症によって生じる症状に対する治療法に基づく開発を行う創薬企業にとって朗報となりました。

 

■ ALS(筋萎縮性側索硬化症)パッケージ1に含まれるコンテンツ (☆:当記事)

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メディシノバ『松田CMOが「ALSフェーズ2b/3治験を絶対成功させる」と発言した根拠とそのための課題(COMBAT-ALSの成功を占う多数の根拠編)』【配信日:2022年1月2日】

・メディシノバ『松田CMOが「ALSフェーズ2b/3治験を絶対成功させる」と発言した根拠とそのための課題(COMBAT-ALSプロトコルのリスク編)』【配信日:2021年12月26日】

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メディシノバ『BiogenのTofersenによるALSフェーズ3治験結果によって得られた臨床データがMN-166によるALS治療薬開発に与える影響』【配信日:2021年10月24日】

・メディシノバ『慶應義塾大学のロピニロール塩酸塩を用いたALSフェーズ1/2a治験結果に対する考察』【配信日:2021年5月21日】

 

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