※当記事は2021年5月25日にSKメルマガで配信されたコンテンツです。
2021年年次総会招集通知に同封された社長メッセージの文中に「当社は、導出・共同開発という選択を主線としつつ、自社で実施可能な第3相治験についてもあらためて検討し、その計画を立案中であることをお伝えさせていただきます。」と記載があったことから、MN-166の導出契約の行方、および、自社によるPMS（進行型多発性硬化症）フェーズ3治験の方法や可能性について考察を致します。
https://medicinova.jp/wp/wp-content/uploads/2021/05/05222021.pdf
まずMN-166の導出契約の行方につきましては、残念ながらその（導出契約が締結される）可能性は極めて低くなったと言わざるを得ません。
そして、導出契約を締結しない限り、資金面の理由でPMSフェーズ3治験の実施は難しいことに変わりが無いため、自社でのフェーズ3治験の計画を立案していることに疑問を感じるかと思います。
自社での同フェーズ3治験を行う場合、「１．資金獲得の手段の変更」、「２．治験プロトコルの変更」、「３．適応症の修正」が主に考えられ、今回の自社フェーズ3治験の計画に関しては「３．適応症の修正」が可能性として最も高いと考えております。
導出契約締結を前提としたPMS治療薬の開発ではEDSSスコアをエンドポイントの指標とするnaSPMS（無再発二次性進行型多発性硬化症）を適応とするものでしたが、自社開発では視覚障害度（コントラスト感度、視野の広さ、視力）をエンドポイントの指標とするPMS（内、naSPMSを主要ターゲットとする可能性が高い）に起因する眼疾患（視神経炎）を適応とするのではないのでしょうか。
視神経炎の最も一般的な原因は多発性硬化症とされ、RNFL（網膜神経線維層）の厚さは視神経炎を発症することで減少することが知られ、結果として視覚障害を引き起こします。
また、視神経炎によるRNFLの厚さの減少は、RRMS（再発寛解型多発性硬化症）< PPMS（一次性進行型多発性硬化症）< SPMS（二次性進行型多発性硬化症）の順で大きくなることから、同適応症ではnaSPMSを対象とすることが望ましいのではと考えられます。
同プロトコルでのエンドポイントとされる視覚障害度の測定は、ごくごく一般的に利用されている眼科用の測定器を用いられ、入院や高額な技術料なども発生しません。
また、同プロトコルでは根本的なPMS治療を目的としていないため、PMS治療費は患者負担となり、一般のPMSフェーズ3治験のプロトコルに比べて患者一人あたり年間約200万円もの費用を削減可能です。
同プロトコルを月1回の検査、最短6ヶ月と仮定した場合、患者一人あたり費用はおおよそ10万円となります。
そして、エンロール数を1,000人と仮定すると、エンドポイントに関するデータ取得にかかる費用の最低ラインは1億円となります。
もちろん、これは米国での治療費を参考に算出した値であり、治験となるとさらに高額になりますが、PMS治療薬フェーズ3治験にかかる数百億円もの費用と比べると非常に低コストとなり、自社でのフェーズ3治験による開発が行なえます。
以上より、今回の自社フェーズ3治験の計画に関しては「３．適応症の修正」が可能性として最も高いと考えております。
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